10月30日，据报道，美国制药商诺华表示，因一项动物实验引发安全担忧，美国食品药品监督管理局（FDA）部分暂停了对该公司Zolgensma药物的试验。
Zolgensma于今年5月获得美国食品药品监督管理局批准上市，因定价高达210万美元（约1500万元人民币），被称为“全球最昂贵药物”。
该药物用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，通过静脉注射治疗。上个月，比利时一名9个月大的幼童因患此病危机生命，家人通过众筹才凑齐千万药物费用。
据了解，Zolgensma并不是药物，而是一种基因疗法。患者仅需静脉输注一次即可，既不需要腰穿鞘内注射，也不需要长期反复注射，是SMA治疗史上的重大突破。
据悉，此次叫停基于一项小型动物实验结果，即Zolgensma可致背根神经节(DRG)单核细胞炎症，有时还会伴有神经元的退化或丢失。
诺华表示，目前动物试验中观察到的DRG炎症临床意义尚不清晰，且之前的动物研究也并未发现这种情况。
