12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。
看到诺西那生纳纳入医保的消息，不少“SMA之家康复交流群”沸腾了。群里的家长无一例外地表达着激动之情：“哭了，终于等到了”“孩子有救了”“激动的老掉泪，孩子的病真治得起了”。
据悉，多个罕见病药纳入医保也是本次医保调整的一大看点。曾经高达70万元/针的治疗脊髓型肌萎缩症药物诺西那生钠注射液、一年治疗费用上百万的法布雷病特效药瑞普佳，都均已纳入医保，将大幅降低患者的负担。
此次医保谈判，是国家医保局连续第四年进行医保目录调整。加上前三次，国家医保局已累计将507个药品新增进入全国医保支付范围，同时将一批“神药”、“僵尸药”调出目录，引领药品使用端发生深刻变化。
此次调整后，国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种；中药饮片仍为892种，将于2022年1月1日执行。
从谈判情况来看，此次医保局共计对117个药品进行了谈判，谈判成功94个，总体成功率80.34%。其中，目录外85个独家药品谈成67个，成功率78.82%，平均降价61.71%。
国谈成功率超过80%，这是近几年医保目录加速调整以来，除了2018年抗癌药物专项谈判之外成功率最高的一次。平均降幅高于前三次谈判，但也在市场预期内（前三次医保谈判的平均降幅分别为56.7%、60.7%、53.8%）。
从新增药品情况来看，新增进入医保目录的74个药品，涉及21个临床组别，精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求。
其中，高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种，肿瘤用药18种，丙肝、艾滋病等抗感染用药15种，罕见病用药7种，新冠肺炎治疗用药2种，其他领域用药12种，患者受益面广泛。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病。今年4月份，日本药企武田制药的瑞普佳在中国获批上市，可作为法布雷病患者的特效药。但由于并未纳入医保，一年的治疗费用高达上百万元。纳入医保后，将可大大降低患者的负担。
武田制药还有一款罕见病药在此次谈判中新增纳入医保，即用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的特效药醋酸艾替班特注射液（药品名为“飞泽优”），也是今年4月份才获批在中国上市。如果没有这款特效药，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退。
