1900多万治疗费史上最贵美国批准罕见血液病基因疗法-快科技-科技改变生活

1900多万治疗费史上最贵美国批准罕见血液病基因疗法

宪瑞
2022年08月18日 15:14
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日前美国FDA正式批准了蓝鸟生物（Bluebird Bio）的一种罕见血液病基因疗法Zynteglo，其治疗费用达到了280万美元，约合人民币1900多万元，是史上最贵的治疗费用。

这种疗法之所以如此贵，主要是治疗的疾病都是罕见病，研发成本高，Zynteglo主要用于治疗β-地中海贫血症，这是是一种严重的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，可导致成人血红蛋白（Hb）显著降低，这会导致严重贫血和终生依赖红细胞输注。

根据其病症的严重程度，β地中海贫血患者可能需要每两到四周输血一次。

与传统药物治疗需要长期服用、并不断输血相比，蓝鸟生物的基因疗法能够一次性治疗并维持长久的疗效，消除输血的必要性，甚至可以维持终生治疗效果。

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#血液 #疾病 #药物

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